Lava je dvogodišnja djevojčica koja boluje od spinalne mišićne atrofije.
"Lava za sada srećom ne koristi nikakvo respiratorno pomagalo što ne znači da ga u budućnosti neće morati koristiti, ali dijagnoza je sama po sebi kompleksna i to nije samo - ona ne može hodati", ispričala je u studenome prošle godine Petra Petrušić, Lavina majka za Provjereno.
Lava prima jedan od tri odobrena lijeka. No za njezine roditelje spas je genska terapija, lijek Zolgensma, jedan od najskupljih na svijetu - koji ima i Hrvatska.
"Kod genske terapije se radi o nečem sasvim drugom. Dakle tu unašamo gen koji kod određenog djeteta ne postoji i na taj način možemo reći da se bolest ustvari i liječi. Preko ova prva dva lijeka ne možemo govoriti o izlječenju, ali možemo govoriti o zaustavljanju progresije bolesti", rekla je za Provjereno tada dr. med. Jadranka Sekelj-Fureš, uži spec. iz pedijatrijske neurologije.
Dostupan je u našoj zemlji, ali Lava za njega nije kandidat. Njezini roditelji pokušavaju prikupiti više od dva milijuna eura kako bi lijek dobila u Americi.
"Prema podacima HZZO-a, Referentni centar nije dao preporuku za primjenu lijeka Zolgensma za dijete L. P. već je temeljem njihove preporuke ustanovljeno da se radi o spinalnoj mišićnoj atrofiji SMA tipa 2. Bolničko povjerenstvo za lijekove KBC-a Zagreb je 18. veljače 2022.g. odobrilo primjenu lijeka risdiplam za liječenje , te je navedeno da dijete nije kandidat za liječenje genskom terapijom", poručeno je iz HZZO-a.
Pročitajte i ovo
Iz KBC-a Zagreb podsjećaju da su u Hrvatskoj dostupni svi oblici liječenja spinalne mišićne atrofije, te da se svi bolesnici, osim jednog čija je obitelj odustala od toga, liječe nekim oblikom terapije.
Koja terapija će kome biti odobrena - ovisi o tipu bolesti. Lava ima tip 2, s tri kopije SMN2 gena. Proizvođač i EMA dopustili su davanje lijeka pacijentima koji imaju 3 kopije, ali prema hrvatskom pravilniku za sada je odobren za pacijente s dvije kopije. Cijena lijeka je oko 2 milijuna eura.
Pročitajte i ovo
Pročitajte i ovo
Njezini roditelji ulažu sve napore i nade, a za Dnevnik Nove TV govorila je Lavina majka, Petra Petrušić.
"Do 29. svibnja moramo skupiti novac, jer tada imamo dogovoreno doziranje u Los Angelesu", rekla je majka. Naglasila je da doziranje lijeka više ovisi o kilaži nego o godinama.
"U teoriji Lava lijek može primiti i u kasnijoj dobi, ali u tom trenutku ne smije imati više od 13,5 kilograma. Nije presudna dob, koliko kilaža, a ona u ovom trenutku ima 12 kilograma", objasnila je majka reporterki Dnevnika Nove TV Martini Bolšec Oblak.
Ističe da se taj zahvat ne radi samo u Los Angelesu, nego da su oni prihvatili najjeftiniju ponudu, a još čekaju odgovore iz Austrije, Švicarske, s nadom da će se to moći napraviti u Zagrebu.
Majka ističe da sadašnja terapija Lavi pomaže i to nikako ne može zanijekati, ali nije dovoljna sama od sebe, jer se pojavila osteoporoza, skolioza, grčenje prstiju te bolest nije zaustavljena.
Dnevnik Nove TV pratite svaki dan od 19 sati, a više o najvažnijim vijestima čitajte na portalu DNEVNIK.hr.
Propustili ste Dnevnik? Pogledajte ga besplatno na novatv.hr.
