Roditelji djece s opakom bolešću bore se za novu terapiju: "Htjela bih mu omogućiti da hoda još do svoje 13. godine..."

Povjerenstvo za humane lijekove (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) donijelo je pozitivno mišljenje kojim se preporučuje izdavanje uvjetnog odobrenja za stavljanje u promet lijeka givinostat za liječenje pokretnih bolesnika s Duchenneovom mišićnom distrofijom (DMD) starijih od šest godina.

tri vijesti o kojima se priča Objavljeni detalji Sin poznate hrvatske pjevačice završio u istražnom zatvoru: Napao indijske dostavljače, ukrao im bicikle i novac više ozlijeđenih FOTO Užas na Savi: Tragedija je upravo postala još veća, porastao broj preminulih, otkriveno iz koje su zemlje Novi zakon EU-a Svima koji žive u Hrvatskoj od danas će biti teže skrivati važan podatak

Europska komisija konačnu bi odluku o primjeni novog lijeka u Europskoj uniji trebala donijeti u srpnju.

Jedinstveni mehanizam djelovanja ovog lijeka važan je dodatak liječenju, a mogao bi postati osnovna terapija za bolesnike koji žive s Duchenneovom bolešću, rekao je Eugenio Mercuri, profesor pedijatrijske neurologije na Katoličkom sveučilištu u Rimu.

Prethodna ispitivanja na 179 dječaka pokazala su da givinostat, u kombinaciji s kortikosteroidima, usporava napredovanje bolesti uz prihvatljive nuspojave, piše Novi list.

Što je Duchenneova distrofija?

Duchenneova distrofija uzrokuje propadanje mišića i ozbiljno narušava pokretljivost, srčanu i respiratornu funkciju, a simptomi se obično pojavljuju između druge i pete godine života, češće kod dječaka. 

Godinama se slabost mišića pogoršava, što dovodi do poteškoća pri hodanju, zahvaća srčane i dišne mišiće i dovodi do prerane smrti. To je jedan od najčešćih oblika dječje mišićne distrofije, a incidencija u svijetu je 1 od 5.050 dječaka.

Dok su oči roditelja i liječnika uprte u nove potencijalne terapije koje bi olakšale nošenje s bolešću, u Hrvatskoj se čak ni postojeće novije terapije još uvijek ne primjenjuju. Svjedoče to u Udruzi DMD Hrvatska, gdje se bore za uvrštenje lijeka vamorolone na listu skupih lijekova.

Riječ je o novom obliku kortikosteroida, namjenjenom upravo za ovu vrstu distrofije, koji se primjenjuje od 2023. godine, ali mu hrvatski pacijenti nemaju pristup. 

"Moj sin od pete godine uzima kortikosteroide, od njih dječaci imaju ogromne nuspojave, od gojaznosti, osteoporoze, do prestanka rasta. On u godinu i pol dana otkad pije lijek nije narastao ni centimetar. Nova terapija nema takve nuspojave, studije su pokazale da se rast ponovno aktivira nakon šest tjedana prelaska te da ne utječe na kosti, na pubertet, što je za nas kao roditelje ogroman pomak. 

"Htjela bih mu omogućiti da hoda još do svoje 13., 14. godine. Meni bi to značilo puno, možda će do tada doći nešto novo", ispričala je Tina Vučković, predsjednica Udruge i majka sedmogodišnjeg dječaka sa DMD-om.

Čekanje

Vamorolone se koristi u Njemačkoj, Austriji i, odnedavno, Sloveniji. Njegova je cijena viša od 6000 eura mjesečno, a iako je dostupan u Hrvatskoj, u Dječjoj bolnici u Klaićevoj, svjedoče u Udruzi, nemaju 60.000 eura koliko bi mjesečno stajala terapija za 13 oboljelih dječaka koji se tu liječe.

Zastupnik za plasman Vamorolona na hrvatsko tržište još nije predao zahtjev HZZO-u za uvrštenje na listu lijekova, a to bi trebao učiniti do kraja svibnja. Na HZZO-u je tada da procijeni hoće li ga staviti na listu skupih lijekova, čemu se nadaju roditelji oboljele djece. O lijeku givinostat koji će na europsko tržište doći u srpnju, nakon odluke Europske komisije, zasad mogu samo sanjati.