Članovi Udruge djece oboljele od Duchenneove mišićne distrofije i članova njihovih obitelji Hrvatska poslali su apel kojim upozoravaju da će Europska agencija za lijekove (EMA) preporučiti da se s tržišta ukloni Translarna, jedini lijek za liječenje Duchenneove mišićne distrofije.
Riječ je o rijetkoj bolesti koja pogađa uglavnom mušku djecu, a ovom će odlukom stotine pacijenata diljem Europe i njihovih obitelji biti bačene u očaj jer ostaju bez jedinog lijeka koji trenutačno imaju u smanjenju progresije bolesti, a jedina alternativa koja im preostaje jest korištenje kortikosteroida koji izazivaju niz nuspojava i provođenje fizikalne terapije.
"Naši dječaci samo žele hodati, a oni koji su već nažalost prikovani za kolica žele što zdravije ruke, srce i pluća. Ako nam Europa uzme ovaj lijek, kao što se očekuje, našoj će djeci biti oduzeta jedina nada u zaustavljanje progresije ove opake bolesti. Zato apeliramo na hrvatske predstavnike iz HALMED-a, koji su dio tijela koje odlučuje o lijeku, pa i na samog ministra zdravlja Vilija Beroša, da stanu uz hrvatske pacijente i podrže nas u našoj borbi za ostanak lijeka na tržištu", rekla je Tina Vučković iz udruge DMD Hrvatska.
Pročitajte i ovo
U Hrvatskoj ima sedam obitelji čija su djeca podobna za korištenje Translarne i sve do jedne uvjerile su se u pozitivne ishode lijeka, no EMA to, nažalost, nije prepoznala jer se fokusirala na samo jedan aspekt ishoda, ističu iz udruge.
Na razini cijele Europe pokrenuta je i peticija za podršku pacijentima, a svi ljudi dobre volje koji žele podržati dječake mogu je potpisati. Radi se o genetskoj bolesti koja zahvaća jednog od 5000 dječaka. S obzirom na to da je riječ o progresivnoj bolesti, dječaci mogućnost samostalnog hoda gube u dobi između 10. i 12. godine, a zatim dolazi do slabljenja mišića u gornjem dijelu tijela, s time i gubitak funkcije tog dijela tijela. U konačnici bolest zahvaća srce i mišiće za disanje.
Pročitajte i ovo
Usporavanjem DMD-a produžava se vrijeme mogućnosti samostalnog hoda za mlađe dječake i očuvanje gornjeg dijela tijela za starije dječake. Za dječake koji su izgubili mogućnost samostalnog hoda važno je što duže sačuvati funkciju gornjeg dijela tijela, koja im omogućava slobodu u obavljanju svakodnevnih aktivnosti, kao što su korištenje računala, vožnja invalidskih kolica, samostalno hranjenje, odlazak na toalet. Što su djeca duže pokretna, to je i kasniji početak korištenja potpore za disanje, a to je iznimno važno za svakodnevne aktivnosti.
"Kao roditelji dječaka s DMD-om, svakodnevno smo svjedoci težine te bolesti, što dobro znaju i liječnici koji se skrbe za naše dječake. Naše obitelji nakon godina učinkovite upotrebe Translarne smatraju da je lijek siguran, jednostavan za korištenje i bez ozbiljnih nuspojava", objasnila je Ivana Zrinjan iz DMD udruge.
"Također su primijetili usporavanje pada funkcija kod svojih dječaka i učinkovito djelovanje na srce i mišiće za disanje. Ne ostavljajte naše dječake bez ovog lijeka s kojim imamo dobra iskustva. Ako izgubimo Translarnu, za koju smo se toliko dugo godina borili da nam je odobre, preuzimamo rizik da ništa nismo učinili za dječake s Duchenneom i ostavili ih bez jedinog lijeka. Naši dječaci nemaju vremena za čekanje", dodala je.
