Prvo istraživanje u SAD-u: Mijenjanjem gena do sprječavanja nasljednih bolesti

Voditelj istraživačkog projekta Shoukhrat Mitalipov s timom znanstvenika koristio je tehnologiju za mijenjanje genoma poznatu kao CRISPR-Cas9 kako bi promijenio ljudski DNK u jednostaničnim zametcima, navodi se u izvješću objavljenom na MIT Technology Reviewu.

Pročitajte i ovo Uzrokuju i pojavu astme Gotovo svi ih imaju u kuhinji, a odgovorni su za smrt približno 40.000 ljudi godišnje Pokazalo istraživanje Pogledajte kako i koliko štede Hrvati: Rezultati su iznenađujući

"Koliko sam upućen, ovo će biti prva ovakva studija objavljena u SAD-u", izjavio je Jun Wu, suradnik Salk Instituta.

Izvješće navodi kao je Mitalipov udario prve temelje u ovoj vrsti istraživanja, ne samo po broju zametaka (embrija) na kojima se eksperimentiralo, već je uspio pokazati kako je moguće sigurno i učinkovito izmijeniti neispravne gene koji uzrokuju nasljedne bolesti.

Genetska modifikacija ljudskog zametka

Za istraživanje tim je koristio darovanu spermu od muškaraca koji su nosili mutacije nasljednih bolesti upravo kako bi pokazali da se njihovi geni mogu ispraviti. Iako je u izvještaju navedeno da su u eksperimentu stvoreni „desetci zametaka“, ti zametci nikad nisu bili namjenjeni ugradnji u maternicu te im je za razvoj omogućeno tek nekoliko dana.

Kako bi iskorijenili bolesti, Mitalipov i njegov tim koristili su proces zvan "embrionalno inženjerstvo", u kojem genetski modificirani organizmi prenose promjene svojim potomstvima.

Ranije publikacije znanstvenika iz Kine pokazuju kako je CRISPR u par situacija izazvao pogreške u mijenjanju DNK, poznate pod nazivom "mozaikizam" u kojem neke stanice zemetka nisu preuzele željene promjene. Međutim, Mitalipov je naveo kako je njegov tim uspio izbjeći problem „mozaika“ ubrizgavanjem CRISPR-a direktno u jajašca točno u momentu oplodnje.

Tehniku je prethodno testirao Tony Perry koji je uspješno promijenio gene u miševima kako bi dobio određene boje krzna kod njihovih potomaka.

Znanstvenik koji je upoznat s Mitalipovim projektom izjavio je da je ovo istraživanje "dokaz načela da ovakva metoda može funkcionirati".

"Oni su značajno smanjili problem „mozaicizma“. Ne mislim da to znači i početak kliničkih ispitivanja, ali ovo ih je približilo tome kao nikoga prije do sad", izjavio je neimenovani znanstvenik za MIT Technology Review.

Mitalipov nije htio potvrditi rezultate testiranja, navodeći za MIT Technology Review da su još uvijek "na čekanju za objavljivanje". Međutim, ako njegovo istraživanje prođe pregled stručne zajednice, to bi mogao biti značajan korak za znanstvenike u SAD-u.
Uspješno mijenjanje gena u ljudskim zametcima moglo bi znanstvenike dovesti do metode koja bi mogla izlječiti bilo koju bolest, uključujući i rak.

Unatoč zabranama, napokon i u Americi

Do sada su postojala samo tri prethodna izvješća o uređivanju ljudskih embrija u svijetu, sva tri su objavili znanstvenici u Kini.

Federalni propisi zabranili su znanstvenicima u SAD-u bilo kakve pokušaje da se zametak razvije u dijete. Mnogi kritičari su zabrinuti kako bi ta metoda mogla dovesti do "dizajnerskih beba" čiji je razvoj potpomognut inženjeringom s genetskim poboljšanjima.

Prošle je godine Ured ravnatelja nacionalne inteligencije objavio izvješće koje je dodalo mijenjanje genoma na popis oružja za masovno uništenje i proliferaciju, rekavši kako to "povećava rizik stvaranja potencijalno štetnih bioloških sredstava ili proizvoda".

Ipak, postoje brojne beneficije koje se mogu postići ovim istraživanjima, a u SAD-u su odobrene upravo ove godine, nakon što je Američka nacionalna akademija znanosti u veljači objavila izvješće koje je omogućilo istraživanja s zametcima uz genetske promjene, ali samo uz „precizno definirane uvjete pod strogim nadzorom".