Udruga oboljelih od Duchenneove mišićne distrofije (DMD Hrvatska) uputila je apel HZZO-u da bez odgode donese odluku o uvrštavanju lijeka givinostata (Duvyzat) na listu lijekova, upozorivši da dio djece oboljele od te rijetke bolesti nema vremena čekati zbog njezina brzog napredovanja.
Udruga navodi da bi Povjerenstvo HZZO-a sredinom srpnja trebalo odlučivati o financiranju terapije te upozorava da je za više od 20 hrvatskih obitelji riječ o jedinoj mogućnosti liječenja. Ističu kako su u ovom trenutku posebno ugrožena četvorica dječaka kojima, kako navode, vrijeme za početak terapije ubrzano istječe.
"Naši dječaci nemaju vremena čekati, ova terapija im je jedina šansa. Zato apeliramo na HZZO da pri donošenju odluke vodi računa o tome da vrijeme curi i da mnogim dječacima prijeti gubitak motoričkih funkcija. Vjerujemo da će i HZZO i Ministarstvo zdravstva čuti naše apele i stati uz naše dječake jer je to jedino ispravno. Ovo je jedina moguća terapija za nas i njezino uvođenje hitan je medicinski, ali i etički prioritet", poručila je predsjednica Udruge DMD Tina Vučković.
Iz HZZO-a su Hini odgovorili da se lijek Duvyzat trenutačno ne nalazi na listi lijekova te da se postupak njegova uvrštavanja provodi sukladno Pravilniku.
Ističu kako zahtjev za uvrštavanje novog lijeka može podnijeti isključivo nositelj odobrenja za stavljanje lijeka u promet ili njegov ovlašteni predstavnik. Za lijek Duvyzat zahtjev je, navodi HZZO, podnio nositelj odobrenja Italfarmaco S.p.A. putem svojeg ovlaštenog predstavnika Medis Adria d.o.o. 15. lipnja ove godine, iako je Europska agencija za lijekove (EMA) odobrenje za stavljanje lijeka u promet izdala 6. lipnja 2025. godine.
Predmet je, prema datumu zaprimanja zahtjeva, uvršten na dnevni red prve sljedeće sjednice Povjerenstva za lijekove, koja će se održati 14. srpnja.
Dodaju kako će zahtjev biti razmatran u skladu s rokovima i postupkom propisanim pravilnikom te da tijekom trajanja postupka ne mogu prejudicirati njegov ishod niti komentirati status predmeta.
Prema rješenju HALMED-a, najviša dopuštena cijena pakiranja lijeka Duvyzat od 140 mililitara u Hrvatskoj iznosi 19.321,87 eura.
U udruzi kažu da su djetetu od 40-ak kilograma potrebne oko dvije takve bočice mjesečno, a trajanje terapije procjenjuje nadležni neuropedijatar.
Duchenneova mišićna distrofija rijetka je nasljedna bolest uzrokovana mutacijom gena odgovornog za proizvodnju distrofina, proteina ključnog za normalnu funkciju mišića. Zbog njegova nedostatka mišićna vlakna postupno propadaju, bolest se s vremenom pogoršava, a oboljeli postupno gube sposobnost hodanja. Kako bolest napreduje, zahvaća i srčani te dišni sustav, zbog čega značajno skraćuje životni vijek.
Udruga navodi da u Hrvatskoj od Duchenneove mišićne distrofije boluje oko 60 dječaka, od kojih bi njih dvadesetak moglo primati terapiju givinostatom. Ističu da lijek značajno usporava napredovanje bolesti te podsjećaju kako je odobren za primjenu u Europskoj uniji prije godinu dana. Prema navodima udruge, terapija je već dostupna u Italiji, Sloveniji, Mađarskoj te Bosni i Hercegovini.
