Šestogodišnja Lota Komljenović mogla bi konačno dobiti pravo na lijek za svoju rijetku bolest, mukopolisaharidozu, za koju joj je terapija zbog činjenice da lijek iako postoji nije na listi lijekova HZZO-a, dosad bila nedostupna.
Pročitajte i ovo
Iz Direkcije HZZO-a na upit o tome kada bi lijek mogao doći na listu, a time i biti dostupan svim pacijentima s ovom bolešću, odgovorili su kako je nositelj odobrenja BioMarin Europe Ltd. koji zastupa tvrtka Medical Intertrade d.o.o. podnio zahtjev za stavljanje lijeka Vimizima na listu lijekova HZZO-a i to u indikaciji za liječenje mukopolisaharidoze tip IV A, od koje boluje mala Lota.
Iz HZZO-a nema odgovora na pitanje kad će se lijek naći na listi, a time i biti dostupan pacijentima, no odgovaraju da je "u tijeku procedura odlučivanja o zahtjevu", što znači da bi lijek mogao dobiti zeleno svjetlo na jednoj od sljedećih sjednica Upravnog vijeća HZZO-a.
Novom listu je ista informacija stigla i iz Klinike za dječje bolesti u Klaićevoj, gdje se Lota Komljenović liječi, i gdje zbog skupoće lijeka, čija mjesečna cijena odgovara polovini ukupnog budžeta Klaićeve za lijekove, bolnica ovu terapiju nije mogla plaćati.
Lijek registriran u Europskoj uniji
Lijek Vimizim (elosulfataza alfa), lijek je iz skupine enzimske zamjenske terapije, a koristi se za liječenje mukopolisaharidoze tip IV a (Morquiov A sindrom). Navedeni lijek nije na osnovnoj i dopunskoj Listi lijekova HZZO-a, ali je registriran u Europskoj uniji.
S obzirom na to da izuzetno visoku cijenu navedenog lijeka koji nije na listi lijekova Zavoda te činjenicu da je mjesečni trošak navedenog lijeka 52 posto ukupnog limita za lijekove čitave Klinike za pedijatriju, zaključak Povjerenstva za lijekove kao i Upravnog vijeća Klinike za dječje bolesti Zagreb bio je, da se iz navedenih razloga, zatraži suglasnost Ministarstva zdravstva za financiranje navedenog lijeka izvan limita bolnice – poručuju iz Klaićeve.
Klinika je u međuvremenu dobila obavijest od HZZO-a da je nositelj odobrenja uputio prijedlog za stavljanje elosulfaze alfa – Vimizim na osnovnu listu lijekova Zavoda. Povjerenstvo za lijekove Zavoda razmatralo je prijedlog krajem 2018. godine te je od Klinike za dječje bolesti Zagreb zatražilo ekspertno mišljenje o smjernicama za primjenu lijeka. Mišljenje je poslano u HZZO u siječnju 2019. godine pa očekujemo pozitivno rješenje i stavljanje lijeka na listu posebno skupih lijekova – poručuje uprava Klinike za dječje bolesti Zagreb.
Troje bolesnih u Hrvatskoj
"Ako su te informacije točne, nitko sretniji od mene i moje obitelji da će i naša Lota konačno dobiti terapiju koja će joj i olakšati i produljiti život. Dobili smo informacije kako će Lota, vjerojatno, lijek čak moći dobiti i u Klaićevoj bolnici, a ako ne tamo, onda na Rebru. Ukoliko je to uistinu tako, mi smo spremni Lotu prebaciti na Rebro, najvažnije nam je da se naša kći počne liječiti", kazala je Jasmina Jambrek Komljenović, majka šestogodišnje Lote iz Jušića koja boluje od rijetke genetske bolesti – mukopolisaharidoze tipa 4A, od koje u Hrvatskoj uz Lotu boluju još samo dvije osobe, piše Novi list.
I dok te dvije osobe, a riječ je o dvjema studenticama, već neko vrijeme primaju terapiju Vimizima, a liječe se na Rebru, Lota, koja je pacijentica Klaićeve bolnice, do sada nije imala pravo na lijek, jer ga ta bolnica nije bila u mogućnosti financirati.
"I iz nekih liječničkih krugova sam doznala kako će Lota najvjerojatnije početi dobivati lijek, nadamo se uskoro, međutim, mi još nikakav poziv ni potvrdu nismo dobili. Lotina liječnica također o tome ništa ne zna, ni nju nitko nije obavijestio. Naime, terapija se dobiva na preporuku pedijatra koji liječi dijete, odnosno liječnika opće prakse, ako je riječ o odrasloj osobi, a kako saznajemo, ovaj lijek dobiva se upravo na ime, jer nije svejedno je li riječ o odrasloj osobi ili djetetu", kazala je Jambrek Komljenović koja će, bez obzira na dobre, optimistične vijesti iz Zagreba, koje ipak još uvijek nisu potvrđene njezinoj obitelji, u ponedjeljak kako je i kazala poslati pisma premijeru Andreju Plenkoviću, predsjednici Kolindi Grabar-Kitarović, kao i Uredu dječje pravobraniteljice za djecu.
Rijetka genetska bolest
Mukopolisaharidoza je rijetka i progresivna genetska bolest koja se manifestira nakon druge godine života, zaustavlja rast, organi se razvijaju, a tijelo ne, tako da je, primjerice, Lota, danas šestogodišnjakinja, visoka tek 99 centimetara, njezina je visina na razini trogodišnjakinje.
Nuspojave bolesti su teško disanje, problemi s gutanjem hrane, česte upale pluća, zaustavljanje motoričkog razvoja, gubitak energije, u konačnici invalidska kolica, a životni vijek oboljelih je između 25 i 30 godina. U malim tijelima oboljelih od ove bolesti organi su zarobljeni i to uzrokuje razvoj ostalih dijagnoza. S obzirom da je Lota još dijete, korištenjem ovog lijeka, iako ne bi značajnije narasla, izbjegla bi brojne nuspojave, a što je najvažnije i invalidska kolica.
Aktualno
Ministar promijenio mišljenje - država zemljište poklanja građanima za rekreacijski park
-
Poginule dvije sestrePoznati automobilist nakon tragedije objasnio što ne smijete učiniti na autocesti: "Objasnite ovo svojoj sestri, mami ili kćeri..."
-
očevid u tijekuUžas na autocesti: Više osoba ozlijeđeno u nesreći, dignut helikopter
-
KOD JAPANAFOTO Sledio se kad je vidio neobično stvorenje: "Noge su mi se tresle"
