Opasan upalni poremećaj praktički izliječen korištenjem terapije uređivanja gena

Devet pacijenata koji se bore s nasljednim angioedemom, rijetkim genetskim stanjem koje izaziva po život opasne upalne reakcije, čini se pronašlo je lijek kroz inauguracijsko ispitivanje inovativne genske terapije temeljene na CRISPR-u, alatu za uređivanje gena. Nasljedni angioedem izaziva iznenadne epizode oticanja tkiva, koje nalikuju aspektima alergijskih reakcija, ali ne reagira na antialergijske lijekove.

tri vijesti o kojima se priča Rat na Bliskom istoku VIDEO Uništena ključna zgrada iranskih vlasti. Izraelska vojska se oglasila nakon novog vala udara Ključni razgovori usred rata Evo koga je Trump zvao da mu pomogne u ratu s Iranom: "Izaći će iz sjene" DRAMA U KUVAJTU VIDEO Snimljen napeti trenutak nakon obaranja američkog zrakoplova: Muškarac na pilota nasrnuo šipkom

Gensko liječenje, primijenjeno izravno u tijelo, rezultiralo je izvanrednim 95-postotnim smanjenjem "napadaja oteklina" za deset sudionika tijekom prvih šest mjeseci, s naknadnim epizodama koje su gotovo iskorijenjene za sve osim jedne osobe tijekom sljedeće godine. Padmalal Gurugama iz Sveučilišne bolnice Cambridge naglašava potencijal tog novog pristupa u uređivanju gena, smatrajući ga potencijalnim lijekom.

Nasljedni angioedem ukorijenjen je u mutacijama gena odgovornog za proizvodnju proteina C1-inhibitora, vitalnog za suzbijanje upale u imunološkom odgovoru tijela. Osobe koje pate od tog stanja osjećaju bolno nakupljanje tekućine ispod kože više puta mjesečno, što predstavlja opasnost od gušenja ako se grlo začepi. Okidači za to stanje uključuju viruse, fluktuirajuće razine hormona ili stres.

Genska terapija, koju je razvila tvrtka Intellia Therapeutics, uključuje genetski materijal dizajniran za modificiranje gena kalikreina. Primijenjen metodom koja se naziva "in vivo" isporuka, liječenje uključuje jednokratnu infuziju izravno u pojedince, što je znatno pojednostavljen proces u usporedbi sa složenijom "ex vivo" primjenom koja se vidi u većini genskih terapija temeljenih na CRISPR-u. Studija vezana za navedeno objavljena je u časopisu NJEM.

Julian Gillmore s UCL-a hvali novi pristup, ističući njegovu učinkovitost s jednom infuzijom i opisujući ga kao terapijski vrlo atraktivnog. Za razliku od konvencionalnih CRISPR terapija koje uključuju ekstrakciju, promjenu i ponovnu infuziju stanica, ova metoda predstavlja jednostavnije i ekspeditivnije rješenje za pacijente.

Pročitajte i ovo Uz pomoć male ribice Kako naše tijelo popravlja oštećeni DNK? Znanstvenici s Ruđera korak su bliže da to otkriju

Pročitajte i ovo za pacijente od 12 i više godina Velika Britanija prva u svijetu odobrila gensku terapiju za poremećaje krvi

Uspjeh novog pristupa označava značajan napredak u području terapija temeljenih na CRISPR-u. Gillmore vidi veliki potencijal u istom, navodeći da bi stanja uzrokovana mutiranim proteinima proizvedenim isključivo u jetri, mogla imati koristi od ove tehnike.

Novo otkriće uslijedilo je nakon nedavnih odobrenja za terapije temeljene na CRISPR-u za anemiju srpastih stanica i beta-talasemiju, signalizirajući obećavajuću eru u liječenju genetskih stanja.

Izvor: New Scientist