Roditelji trogodišnjeg Mattea donedavno su strahovali kako se neće moći igrati u dvorištu. Matto boluje od spinalne mišične atrofije. Ta genetska bolest izaziva propadanje mišića i u najgorim slučajevima dovodi do smrti, pomogao mu je novi lijek Zolgensma.
Matteova majka Nicole kaže kako im je spinalna mišićna atrofija uvijek bila u pozadini uma, no to se sad promjenilo. “Imali smo mnogo sreće i SMA je u našoj kući u primislima. Katkad ni ne mislimo na nju. Ne bavimo se više sa SMA i odnosimo se prema njemu kao prema normalnom trogodišnjaku", kaže Nicole.
Lijek proizvodi Avexis, tvrtka koju je prošle godine kupio švicarski farmaceutski div Novartis. Američke vlasti odobrile su Zolgensmu za pacijente mlađe od dvije godine uz obvezno upozorenje da može izazvati teške probleme s jetrima. Odobrenja europskih i japanskih agencija očekuje kasnije ove godine. Lijek koristi virus kako bi u stanice pacijenta donio normalan oblik gena. Unosi se jednokratno, a učinak bi trebao biti doživotan.
Predsjednik Avexisa, Dave Lennon detaljnije je objasnio što točno omogućava zlogensma. “Zolgensma je stvarno transformativna terapija koja uvodi gene koji zamjenjuju nedostajuće funkcije kod te djece i na kraju dovodi do situacije u kojoj oni žive, dobiju mogućnost gutanja, mogućnost sjedenja, a neki čak i hodaju", rekao je Lennon.
Ali Zolgensma je ponijela neslavnu titulu najskupljeg lijeka. Novartis traži čak dva milijuna i 125 tisuća dolara za dozu. Jedina konkurencija na tržištu trenutačno je Spinraza američke tvrtke Biogen. Cijena tog lijeka je 750 tisuća dolara prve godine i 375 tisuća dolara na godinu poslije. Iako spinalna mišićna atrofija spada u rijetke bolesti, prodaja Spinraza prošle je godine dosegnula milijardu i 700 milijuna dolara. Na tržište uskoro stiže još jedan lijek za Spinalnu mišićnu atrofiju. Drugi švicarski farmaceutski div pod nazivom Roche, zatražit će odobrenje za prodaju oralnog lijeka Risdiplama.
Dnevnik Nove TV gledajte svakog dana od 19:15, a više o najvažnijim vijestima čitajte na portalu DNEVNIK.hr.
Propustili ste Dnevnik? Pogledajte ga besplatno na novatv.hr