Leberova kongenitalna amauroza

Vraćanje vida moguće genskom terapijom

Slika nije dostupna
Genskom terapijom može se vratiti vid djeci slijepoj zbog rijetke, nasljedne vrste sljepoće, bolesti mrežničnih stanica nazvanoj Leberova kongenitalna amauroza, objavili su znanstvenici.

Nakon liječenja djeca su mogla samostalno obilaziti slabo osvijetljene zapreke, sudjelovati u nastavi bez pomoći, a jedno je dijete prvi put vidjelo i boju očiju svoga oca. Novom terapijom liječi se bolest mrežničnih stanica nazvana Leberova kongenitalna amauroza. Bolest nastaje zbog oštećenja na jednome od 13 ključnih gena, a uzrokuje težak gubitak vida i nepravilno pokretanje oka u ranom djetinjstvu koje često vodi do potpune sljepoće u dobi od 20 do 30 godina.

Liječnici pod vodstvom Jean Bennett sa sveučilišta u Pennsylvaniji ispitali su mogućnost liječenja te bolesti uvođenjem korektivnoga gena u oslabljeni virus prehlade. Njihovu studiju objavio je časopis The Lancet, a istodobno je predstavljena i na konferenciji američkih oftalmologa u San Franciscu.

Preinačeni virus injektira se u očnu jabučicu, a bolesne stanice djeluju kao trojanski konj i donose ispravnu DNA u mrežnicu. Za malu, pokusnu studiju izabrano je 12 pacijenata u dobi od osam do 44 godine. Nijednom pacijentu nije se vratio normalan vid, ali u svih je reakcija zjenice na svjetlost povećana barem stotinu puta. Najbolji su rezultati ostvareni u djece u dobi od osam, devet, deset i jedanaest godina. Vid u sve djece popravio se toliko da sada mogu hodati bez pomoći. (Hina)