Istraživanje je provedeno na troje mladih ljudi u Dječjoj bolnici u Philadelphiji (Pennsylvania) koji pate od Leberove prirođene crne mrene (ACL), neizlječive bolesti koja se očituje u odumiranju receptora svjetla u mrežnici koje postupno dovodi do potpune sljepoće za dvadeset do trideset godina.
Riječ je o prvom genskom liječenju nesmrtonosne dječje bolesti, ističe Albert Maguire, profesor dječje olftamologije na Sveučilištu u Pennsylvaniji, jedan od glavnih autora radova koje je vodila međunarodna ekipa čiji su rezultati objavljeni na internetskoj stranici časopisa New England Journal of Medicine.
Premda se pacijentima vid nije potpuno vratio, prvi ohrabrujući rezultati utiru put drugim istraživanjima radi primjene tog novog postupka u liječenju ACL-a, a možda i drugih bolesti mrežnice, ističu.
Istraživači su zaključili da je oko bolesnika liječenog genskom terapijom bilo otprilike triput osjetljivije na svjetlo nego u onih koji je nisu primili.