Japan se sprema dodijeliti uvjetno odobrenje za dva revolucionarna lijeka dobivena reprogramiranim matičnih stanica, no stručnjaci upozoravaju da te terapije još nisu spremne za širu primjenu.
To je rizičan regulatorni eksperiment. Podaci koje sam vidio za ove proizvode izgledaju obećavajuće, ali čini se da je prerano govoriti o komercijalizaciji takvih proizvoda, komentira za časopis Nature Paul Knoepfler, istraživač matičnih stanica s američkog Sveučilišta Kalifornija. Ističe da su lijekovi Amchepry za Parkinsonovu bolest i ReHeart za tešku srčanu insuficijenciju, testirani samo na sedam, odnosno osam osoba, te da su potrebna veća ispitivanja kako bi se potvrdila njihova sigurnost i učinkovitost.
Stvar koja se već dugo vremena istražuje
Reprogramirane matične stanice odavno se istražuju u regenerativnoj medicini za zamjenu oštećenih tkiva. Tehnika je dobila zamah 2006. godine, kada su Shinya Yamanaka i Kazutoshi Takahashi na japanskom Sveučilištu Kyoto razvili metodu pretvaranja zrelih stanica u inducirane pluripotentne stanice (iPS), za što je Yamanaka 2012. godine dobio i Nobelovu nagradu za medicinu.
Sumitomo Pharma i Racthera, farmaceutske tvrtke sa sjedištem u Tokiju, iskoristile su navedenu metodu za liječenje Parkinsonove bolesti tako da su krvne stanice dobrovoljaca pretvorili u progenitorske stanice koje proizvode dopamin, a potom ih transplantirali u mozak pacijenata. U početnom ispitivanju sigurnosti i učinka lijeka Amchepry 2025. godine, nisu zabilježene ozbiljne nuspojave, a najmanje četiri sudionika su imala smanjenje drhtavice.
ReHeart koristi iPS stanice pretvorene u srčane mišićne stanice i oblikovane u pločice nalik novčićima s do 100 milijuna stanica, koje se transplantiraju na srce s ishemičnom kardiomiopatijom (oštećenjem srčanog mišića uzrokovanog smanjenim dotokom krvi zbog suženja ili začepljenja srčanih arterija). Faza I ispitivanja, predstavljena Američkom udruženju za torakalnu kirurgiju (AATS) prošle godine, pokazala je sigurnost i poboljšanu tjelesnu aktivnost kod nekih pacijenata.
Koji je pravi cilj puštanja tih lijekova u uporabu?
Ortopedski kirurg Hiroshi Kawaguchi iz bolnice Nadogaya u Japanu, upozorava da su klinički podaci za oba lijeka "vrlo slabi" i da ispitivanja nisu imala kontrolne skupine. Napominje: Potrebno je imati dvostruko slijepo kontrolirano ispitivanje da bi se uvjerilo sve prisutne, dodao je.
Uvjetno odobrenje navedenih lijekova u Japanu omogućuje ograničenu prodaju u periodu od sedam godina, uz praćenje učinaka. Naš prioritet je pažljivo prikupljanje kliničkih dokaza, a ne širenje tržišta, kaže glasnogovornik spomenute farmaceutske tvrtke Sumitomo Pharma, a prenosi Nautre.
Što kažu kritičari?
Kritičari smatraju da to stavlja etički i financijski teret na pacijente i osiguravatelje, dok invazivne procedure i primjena imunosupresiva dodatno povećavaju rizik.
Jeanne Loring s američkog Istraživačkog instituta Scripps upozorava u komentaru za Nature da niska regulatorna barijera otvara vrata za površni rad i motivira ljude da učine samo minimum potreban da pokažu da je njihova terapija sigurna.
S više od 100 kliničkih ispitivanja matičnih stanica u tijeku, većina još je u fazi I ispitivanja. Bi li mi bilo u redu da netko dođe i kaže, testirao sam svoje stanice na pet pacijenata i želim odobrenje te da vi to platite? Ne sviđa mi se ta ideja, poručila je na kraju Loring.