Riječ je o svojevrsnoj lutriji ili nagradnoj igri u kojoj će se slučajnim odabirom odlučiti tko će dobiti skupocjeni lijek.
Rok za prijavu pacijenata bio je krajem prošlog tjedna, a pomoćnik ravnatelja KBC-a Zagreb dr. Milivoj Novak za Jutarnji list otkrio je kako su prijavili četiri mala pacijenta koji odgovaraju kriterijima koje traži tvrtka.
Još nije poznato hoće li svih četvero hrvatskih pacijenta konkurirati za liječenje tim novim lijekom. Valja naglasiti da su svi potencijalni hrvatski kandidati u ovom trenutku na liječenju jednim od dva postojeća lijeka, Spinrazom i Risdiplamom, jer se smatra da to nije kontraindikacija za liječenje Zolgensmom.
Prva dvotjedna raspodjela lijeka Zolgensma počela je jučer, doznaje Jutarnji, ali zbog zaštite pacijenta i liječnika tvrtka ne želi komentirati detalje o onima koji su registrirani u ovom projektu, ni pojedinačno ni u određenoj zemlji.
Lijek je za sada registriran samo u SAD-u, a cijena je 2,1 milijun dolara po jednom pacijentu. Registracija u Europi očekuje se u srpnju i, prema nekim informacijama, za europsko tržište cijena lijeka trebala bi biti ipak nešto manja. Govori se o iznosu između 1,5 i 1,7 milijuna dolara po dozi. Riječ je o tome da tvrtka AveXis, koju je kupio Novartis, i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog lijeka, pa je tako "višak od 100 doza lijeka", koliko može više proizvesti u odnosu na potrebe SAD-a, namijenila malim pacijentima diljem svijeta.
U tvrtki smatraju da bi velike zemlje po sistemu "tko jači, taj kvači" za svoje pacijente imale veću mogućnost da dođu do lijeka nego one male, a poglavito manje razvijene, sa siromašnijim zdravstvenim sustavima, a kažu da to u SAD-u nije ništa neuobičajeno.